이번 변경신청은 백토서팁 200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적의 용량을 결정하기 위한 것이다.

해당 임상시험은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하는 제1/2상 공개 다기관 임상시험이다. 미국에서 진행되며 임상시험 실시기관은 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원이다.

제1상에서는 용량 제한 독성(DLT) 발생을 기반으로 최대 내약 용량(MTD)과 2상 권장 용량(RP2D)을 결정하는 것을 포함해 백토서팁의 안전성과 내약성을 평가한다. 제2상에서는 백토서팁 단독요법의 항종양 활성을 평가하고 각 용량 코호트에서 바이오마커와 임상적 유익성 간 연관성을 평가한다.

목표 시험대상자 수는 제1상의 경우 성인 최소 9명과 청소년 최대 9명이다. 제2상은 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명이다. 최초 대상자 등록일은 2023년 5월 1일이며 최종 대상자 완료 예정일은 최종 대상자 등록(LSI) 후 3개월이다.

메드팩토는 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다고 투자 유의사항을 통해 밝혔다. 또 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며 이에 따라 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 있다고 설명했다.