이번 임상시험은 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 엔잘루타마이드와 CP-PCA07을 투여해 안전성과 내약성 및 유효성을 평가하는 공개·단계적 증량·다기관 임상 1상 시험이다. 서울삼성병원, 한림대학교성심병원, 서울대학교병원 등에서 진행되며 목표 시험대상자 수는 최소 3명에서 최대 18명이다.

임상시험의 일차 목적은 거세저항성 전립선암 환자에게 엔잘루타마이드와 CP-PCA07을 12주 투여한 뒤 최대 내약 용량(MTD)과 용량 제한 독성(DLT)을 확인해 제2상 권장 용량(RP2D)을 결정하는 것이다. 이차적으로 병용 투여 전과 투여 후 시점별 전립선특이항원(PSA) 변화와 니클로사미드 및 대사체 M1, 엔잘루타마이드의 약동학 특성을 확인한다.

이번 변경 신청은 PCWG3 가이드라인을 반영해 탐색적 목적과 PCWG3의 PSA 상승 원칙에 따른 선정 문구를 수정하기 위한 것이다. 분석군 및 통계 분석 방법, 임상시험용의약품 투여 용량 변경·중단 기준, DLT 정의와 세부 판정 기준 등 임상시험 운영기준도 명확화했다.

임상시험 기간은 식약처의 임상시험계획서 승인일로부터 약 24개월 이내다. 다만 시험대상자 등록 속도 등의 사유에 따라 기간이 변경될 수 있다.

현대바이오는 이번 임상시험과 관련한 치료제 제형 제조 특허출원 기술 등 지식재산권은 씨앤팜이 보유하고 있으며, 회사는 씨앤팜으로부터 해당 특허출원 기술에 관한 전용실시권을 부여받았다고 밝혔다.

회사는 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있으며, 임상시험 및 품목허가 과정의 결과에 따라 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성이 있다고 투자 유의사항을 명시했다.