[CBC뉴스] 삼성제약이 진행성 핵상마비 치료제 GV1001의 국내 제2b/3상 임상시험 계획 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 공시했다.

이번 임상시험은 진행성 핵상마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자를 대상으로 GV1001의 최적 용량을 탐색하고, 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 확증하기 위한 것이다. GV1001의 주성분은 테르토모타이드염산염이다.

임상시험은 총 360명의 환자를 대상으로 진행할 계획이다. GV1001 0.56mg 및 1.12mg을 피하 투여하는 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 적응적 제2b/3상 방식으로 설계됐다. 임상시험 실시기관은 서울특별시 보라매병원 외 국내 기관으로, 일부 기관은 아직 확정되지 않았다.

1차 유효성 평가지표는 시험 시작 시점 대비 72주 시점의 진행성 핵상마비 평가척도(PSPRS) 총점 변화량이다. 이를 통해 위약 대비 최적 용량을 선정하고 치료적 유효성을 확증한다는 계획이다. 이와 함께 인지기능, 일상생활 수행능력 저하, 전반적인 임상증상 악화 등에 대한 치료 효과와 투여 기간 중 안전성도 평가한다.

임상시험 실시기간은 규제기관 및 기관 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 약 50개월이다. 다만 시험대상자 등록 속도에 따라 기간이 연장될 수 있다.

삼성제약은 이번 임상시험을 완료한 뒤 결과에 따라 진행성 핵상마비 적응증에 대한 정식 품목허가를 신청할 예정이다. 품목허가를 획득하면 치료제의 시장 발매와 공급을 추진할 계획이다.

회사는 임상시험 약물이 최종 의약품 허가를 받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다는 점도 투자유의사항으로 명시했다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 미치지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 있다고 밝혔다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자