[CBC뉴스] 미국 나스닥 상장 바이오기업 유니큐어(uniQure, NASDAQ: QURE)가 헌팅턴병 유전자 치료제의 추가 임상시험 결과를 공개했다. 치료 3년 후 질병 진행 속도가 최대 80% 둔화된 것으로 나타났지만, 4년 추적 관찰에서는 주요 평가 지표가 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

이런 가운데 유니큐어 주가는 미국 증시 개장 전 거래에서 급락세를 보이고 있다.

한국시간으로 29일 오후 10시 12분 현재 유니큐어는 프리마켓에서 20.69달러에 거래되고 있다. 정규장 종가 대비 18.42달러(47.0%) 하락한 수준이다.

유니큐어는 29일(현지시간) 헌팅턴병 유전자 치료제 후보물질 이페준티르진 이닐파르보벡(AMT-130)의 임상 1·2상 추가 데이터를 발표했다.

이번 발표에는 2026년 6월 30일까지 확보한 고용량 및 저용량 투여 환자의 36개월, 48개월 추적 관찰 결과가 포함됐다.

특히 고용량 투여 환자 15명을 대상으로 진행한 36개월 분석에서 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS) 기준 질병 진행 속도가 외부 대조군 대비 80% 느려진 것으로 나타났다. 명목상 p값은 0.005였다.

환자의 일상생활 수행 능력을 평가하는 총기능수행능력(TFC)에서도 질병 진행 속도가 외부 대조군보다 67% 느려졌다. 명목상 p값은 0.011이었다.

이번 36개월 분석에는 기존 발표 당시보다 고용량 투여 환자 3명이 추가됐다.

반면 치료 48개월 시점에서는 일부 지표에서 치료 효과가 상대적으로 감소한 것으로 나타났다.

고용량 투여 환자 12명을 대상으로 한 분석에서 cUHDRS 기준 질병 진행 속도는 외부 대조군 대비 44% 느려졌지만, p값이 0.144로 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

다만 TFC 기준으로는 질병 진행 속도가 61% 느려졌으며, 명목상 p값은 0.008이었다.

유니큐어는 장기 추적 관찰 과정에서 외부 대조군의 데이터 결측률이 증가한 점이 치료 효과 평가에 영향을 미쳤을 가능성이 있다고 설명했다.

실제로 48개월 시점에서 업데이트된 외부 대조군 데이터의 결측률은 53%에 달했다.

회사는 추적 관찰에서 이탈한 환자들의 질병 진행 속도가 상대적으로 빨랐기 때문에 외부 대조군의 질병 진행 정도가 실제보다 낮게 평가됐을 수 있다고 분석했다.

기존 외부 대조군을 활용한 사후 민감도 분석에서는 48개월 시점의 질병 진행 속도가 cUHDRS 기준 53.5%, TFC 기준 68.3% 느려진 것으로 나타났다.

다만 사후 분석 결과는 사전에 정해진 주요 평가 결과와 구분해서 해석할 필요가 있다.

투여 용량에 따른 치료 효과 차이도 확인됐다.

48개월 시점에서 고용량 투여 환자와 저용량 투여 환자를 각각 12명씩 비교한 결과, cUHDRS와 TFC 모두 고용량 투여군에서 상대적으로 양호한 결과가 관찰됐다.

유니큐어는 이러한 차이가 용량 의존적인 치료 효과와 일치한다고 설명했다.

안전성 측면에서는 전반적으로 관리 가능한 수준의 내약성이 관찰됐다고 밝혔다. 다만 앞서 고용량 투여 환자 5명에게서 중추신경계 염증과 관련된 치료 연관 중대한 이상반응이 보고됐다. 회사에 따르면 해당 사례는 모두 회복됐다.

또한 저용량 투여 환자 1명이 치료 약 5년 후 자살로 사망한 사례가 추가로 보고됐으며, 임상시험 연구자는 치료제와 관련이 없는 것으로 평가했다.

AMT-130은 헌팅턴 유전자의 발현을 억제하도록 설계된 유전자 치료제 후보물질이다. 환자의 뇌 선조체에 한 차례 직접 투여하는 방식으로 개발되고 있다.

현재 헌팅턴병의 발병을 지연시키거나 질병 진행 자체를 늦추는 것으로 승인된 치료제는 없다.

유니큐어에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 6월 회의에서 고용량 투여 환자 12명의 36개월 데이터를 가속승인 신청의 주요 근거로 활용할 수 있다는 의견을 전달했다.

회사는 이를 바탕으로 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출했다. 다만 이번에 새롭게 공개한 추가 임상 데이터는 기존 허가 신청 자료에 포함되지 않았다.

향후 관심은 장기 추적 데이터에 대한 규제당국의 평가에 쏠릴 전망이다.

특히 36개월 분석에서 나타난 질병 진행 억제 효과와 48개월 시점의 TFC 결과가 긍정적인 신호를 보여준 반면, 48개월 cUHDRS 결과는 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 점에서 추가 검증이 중요해졌다.

한편 유니큐어 주가는 한국시간 29일 오후 10시 12분 기준 프리마켓에서 47.0% 급락하고 있다. 장기 임상 결과 발표와 함께 주가 변동성이 확대된 가운데, 향후 회사 측의 추가 설명과 FDA 허가 심사 진행 상황이 주목된다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자