[CBC뉴스] 메드팩토가 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자를 대상으로 하는 백토서팁 단독요법 제1·2상 임상시험계획(IND)에 대해 식품의약품안전처(MFDS)의 변경승인을 받았다고 밝혔다. 변경승인일은 2026년 9월 14일이다.

이번 임상시험은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성과 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 공개 다기관 임상시험이다. 국내 임상 1·2상으로 진행되며 대한민국과 미국에서 실시된다. 국내 실시기관은 원자력병원 외 6개 병원이다.

메드팩토는 변경신청 사유에 대해 200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적의 용량을 결정하기 위한 것이라고 밝혔다. 변경승인 신청일은 지난 8월 7일이다.

제1상에서는 용량제한독성(DLT)의 발생 및 특성, 치료 관련 이상사례(TEAE)의 발생률·특성·중증도, 신체검사와 활력징후, 실험실 검사 및 심전도 결과의 기저치 대비 변화 등을 평가한다. 제2상에서는 각 용량 코호트별로 RECIST 1.1에 따라 시험자가 평가한 객관적 반응률(ORR)을 1차 지표로 평가한다.

목표 시험대상자 수는 제1상에서 성인 코호트와 청소년 코호트 각각 3~18명이며, 실제 용량 증량 횟수에 따라 결정된다. 제2상은 백토서팁 두 용량 코호트로 구성되며 각 코호트당 성인 및 청소년 시험대상자 최소 42명을 대상으로 한다. 임상시험 종료 예정 시점은 2028년 2월이며 예상 종료일은 2028년 2월 29일이다.

회사는 공시를 통해 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있으며, 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 경우 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 있다고 투자 유의사항을 밝혔다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자